Un nuovo studio pubblicato su Cell Reports Medicine dal team guidato dalla Prof.ssa Raffaella di Micco — docente associata presso la Scuola Universitaria Superiore IUSS di Pavia e group leader al San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) — ha evidenziato un effetto inatteso dell’editing genetico mediante CRISPR-Cas9 e vettori AAV6: l’attivazione di risposte infiammatorie e simili alla senescenza nelle cellule staminali ematopoietiche, con una conseguente riduzione della loro capacità rigenerativa nel lungo termine.
Lo studio, condotto in collaborazione con partner europei e con il team del Prof. Luigi Naldini, mostra che queste cellule possono conservare una sorta di “memoria molecolare” del processo di editing genetico, condizionando negativamente la loro funzionalità post-trapianto.
Per contrastare questi effetti, i ricercatori hanno testato con successo due approcci:
- L’inibizione transitoria della proteina p53
- Il trattamento con Anakinra, farmaco antinfiammatorio già approvato in clinica
Entrambe le strategie si sono dimostrate efficaci nel ridurre gli effetti avversi, migliorare la funzionalità delle cellule modificate e diminuire i rischi di eventi genotossici, contribuendo a rendere l’editing genetico più sicuro e affidabile, specialmente per il trattamento di malattie ereditarie del sangue.
Un risultato che conferma il ruolo della ricerca IUSS nei settori della biologia cellulare, della medicina molecolare e delle biotecnologie avanzate, in sinergia con i principali centri di eccellenza internazionali.