Nome del progetto: Dissecting and targeting senescence programs to advance Hematopoietic Stem Cell-based gene therapies

Acronimo del progetto: ReviveSTEM

Responsabile scientifico: Prof.ssa Raffaella Di Micco - https://www.iusspavia.it/it/rubrica/raffaella-di-micco

Descrizione: Il successo delle terapie geniche basate su cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) dipende dalla capacità di modificarle geneticamente senza comprometterne la funzione. Tuttavia, le attuali tecnologie di editing genico possono attivare una risposta al danno del DNA (DDR), causando arresto del ciclo cellulare e riducendo l’efficacia del trapianto.

Dati recenti suggeriscono che tale risposta può essere transitoriamente inibita per migliorare la funzionalità delle cellule trattate. Inoltre, è emersa l’ipotesi innovativa che questi protocolli possano indurre senescenza cellulare nelle HSPC, con effetti negativi sia diretti che indiretti sull’ematopoiesi.

Il progetto si propone di identificare i meccanismi molecolari alla base della senescenza indotta da editing genico e sviluppare strategie mirate per contrastarla.

Attraverso tecnologie genomiche avanzate, imaging quantitativo e l’uso di campioni clinici, il progetto mira a rendere le terapie geniche più sicure, efficaci e applicabili a un numero maggiore di pazienti, aprendo nuove prospettive per la medicina rigenerativa.

Ente finanziatore: Commissione Europea

Data di inizio del progetto: 01/03/2022

Data di fine del progetto: 01/03/2027

This project has received funding from the European Union’s Horizon Europe Research and Innovation Programme under Grant Agreement N. 101003186