Editing genetico più sicuro: nuove prospettive per la cura delle malattie ereditarie
Uno studio pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy, che vede come ultima autrice la professoressa Raffaella Di Micco, docente di Patologia generale presso la Scuola Universitaria Superiore IUSS di Pavia e responsabile di un gruppo di ricerca presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) dell'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, individua una strategia promettente per proteggere le cellule staminali durante le procedure di editing genetico.
L'editing genetico delle cellule staminali del sangue potrebbe offrire nuove possibilità terapeutiche per le malattie ereditarie, ma questo processo può sottoporre le cellule a stress e potenzialmente danneggiare il DNA.
Un nuovo studio, che vede come ultima autrice la professoressa Raffaella Di Micco, docente di Patologia generale presso la Scuola Universitaria Superiore IUSS di Pavia e responsabile di un gruppo di ricerca presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) dell'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, ha individuato una possibile strategia per superare questi limiti.
I ricercatori hanno dimostrato che bloccare temporaneamente p38 MAPK, una proteina coinvolta nella risposta cellulare allo stress, migliora la qualità e la capacità delle cellule staminali del sangue geneticamente modificate di mantenere la propria funzionalità nel lungo periodo.
Questo effetto è stato osservato anche in cellule sottoposte a editing di geni clinicamente rilevanti, coinvolti in disturbi del sistema immunitario.
È importante sottolineare che analisi approfondite non hanno evidenziato un aumento delle alterazioni genetiche dannose in seguito all'inibizione di p38. Al contrario, le cellule trattate hanno mostrato meno segni di danno al DNA e un minor numero di mutazioni dopo il trapianto e il monitoraggio a lungo termine.
Questi risultati suggeriscono che l'inibizione temporanea di p38 rappresenti una strategia promettente per rendere gli approcci di editing genetico più sicuri ed efficaci in vista di future applicazioni terapeutiche.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Molecular Therapy.