Le cellule staminali del sangue sono la base di molte terapie geniche di successo, ma la loro manipolazione ex vivo può comprometterne la funzione, rappresentando una grande sfida per preservarne il potenziale terapeutico.

Uno studio appena pubblicato su Cell Stem Cell dal laboratorio di Raffaella Di Micco (Ospedale San Raffaele Fondazione Telethon -  IUSS Scuola Universitaria Superiore Pavia) con Federico Midena come primo autore, dimostra per la prima volta che l'integrazione di un sistema di coltura nanoingegnerizzata tridimensionale - nichoids - nei protocolli di ingegneria genetica delle cellule staminali del sangue può superare efficacemente queste limitazioni.
 

Fornendo segnali meccanici durante la coltura ex vivo, i nichoidi preservano l'integrità del genoma e la funzionalità cellulare, portando a una migliore differenziazione multi-lineage, a un aumento dell'ingrazione e a un robusto output clonale dopo il trapianto. È importante sottolineare che i nichoidi supportano l'ingegneria genetica efficiente su molteplici piattaforme clinicamente rilevanti, inclusa lentiviral gene additioning, long-range gene editing, base editing e prime editing.

Questo lavoro stabilisce la coltura 3D come una strategia innovativa per preservare la funzionalità delle cellule staminali del sangue durante la manipolazione ex vivo, ponendo le basi per la terapia genica e la terapia cellulare più efficaci e sicure. 

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