Le cellule staminali del sangue possono essere modificate per curare malattie genetiche come alcune immunodeficienze e anemie ereditarie. Tuttavia, il processo per modificarle può mettere a rischio la loro salute e la loro capacità di funzionare a lungo termine. Un gruppo di ricercatori, tra cui Raffaella Di Micco della Scuola Universitaria Superiore IUSS di Pavia, ha trovato una soluzione innovativa per migliorare questo trattamento e renderlo più sicuro per i pazienti.

Cosa hanno scoperto?

Per modificare le cellule, è necessario attivarle in laboratorio. Questo processo, però, le espone a un rischio: il loro DNA può subire danni. La ricerca ha dimostrato che:

• Riducendo il tempo di attivazione, le cellule mantengono meglio la loro salute.
• Bloccando una proteina specifica (p38 MAPK), si protegge il DNA delle cellule e si migliora la loro capacità di funzionare a lungo termine.

Lo studio, pubblicato su Cell Reports Medicine, ha messo in luce il meccanismo alla base di queste scoperte. I ricercatori hanno confrontato due protocolli di attivazione delle cellule staminali del sangue: uno più breve (attivazione durante la notte) e uno standard (con pre-stimolazione per tre giorni). Hanno trovato che l’attivazione più lunga aumenta il rischio di danni al DNA e riduce la capacità di rigenerare il sangue, mentre l’attivazione breve migliora la sicurezza, pur riducendo l’efficienza di una tecnica specifica (HDR). Tuttavia, bloccando la proteina p38 MAPK, che è coinvolta nel danno al DNA e nella proliferazione cellulare, si è ottenuto un miglioramento nella capacità delle cellule di riprendersi e di funzionare nel lungo termine.

Perché è importante?

Questa scoperta potrebbe rendere le terapie geniche più efficaci e affidabili, permettendo alle cellule modificate di lavorare meglio nel corpo e offrendo un trattamento più sicuro per i pazienti. In particolare, l'inibizione temporanea della proteina p38 MAPK sembra migliorare la capacità di rigenerazione delle cellule staminali modificate, riducendo i rischi di danni genetici e migliorando la sicurezza complessiva del trattamento.

Un futuro migliore per la medicina genetica

La terapia genica rappresenta una speranza per molte persone affette da malattie genetiche gravi. Grazie a questo studio, possiamo immaginare un futuro in cui questi trattamenti saranno ancora più sicuri ed efficaci, migliorando la qualità della vita di chi ne ha bisogno. Le scoperte relative alla proteina p38 MAPK potrebbero infatti aprire la strada a nuove terapie geniche più sicure ed efficienti, ampliando le possibilità di cura per diverse malattie genetiche.

Leggi lo studio completo su Cell Reports Medicine.